Lunch Symposium

講師簡介：

台北榮民總醫院/兒童神經癲癇科主任

台北榮民總醫院兒童醫學部住院醫師; 台北榮民總醫院兒童神經科臨床研究員

陽明大學臨床醫學研究所博士; 臺北醫學大學醫學士

課程簡介：

SMA is a rare, progressive, monogenic, neurologic disease that causes loss of motor muscle function. Patients with SMA type 1, which is the most common and severe form of SMA, never achieve independent sitting and either die or require permanent ventilation by 2 years of age if untreated.

The onasemnogene abeparvovec, an AAV9 vector-based gene replacement therapy, provides the opportunity to correct the underlying genetic defect by replacing SMN1 gene and offers therapeutic benefits to patients. And the efficacy and safety are well-established in symptomatic patients with SMA type 1 as shown in the START, STR1VE-US, and STR1VE-EU studies.

Besides, copies of a similar gene (SMN2) modify disease severity and treatment initiation prior to disease onset holds promise for greater benefits.  A open-label, single-arm, multi-centre Phase III SPR1NT trial analysed the safety and efficacy of a one-time IV dose of onasemnogene abeparvovec in pre symptomatic SMA patients aged six weeks or below with two or three copies of SMN2 will be provided.

講師簡介：

國立成功大學醫學院附設醫院內科部醫師

成大臨床醫學研究所 博士班

成大臨床醫學研究所 碩士

成大醫學系

台灣內科醫學會 專科醫師

台灣胸腔暨重症加護醫學會 專科醫師

中華民國重症加護醫學會 專科醫師

台灣睡眠醫學會 專科醫師

台灣肺癌醫學會 專科醫師

課程簡介：

本次演示專注於當前哮喘管理未滿足的需求、GINA 2023 建議，LAMA 的角色以及 Trelegy 200 的簡要介紹。

哮喘治療的基礎通常依賴於 ICS/LABA，大多數哮喘患者都大量使用該方法。然而，基於現實世界的研究表明，即使使用最佳劑量的 ICS/LABA，仍有高達 1/3 的患者仍未得到控制。根據 GINA 2023 的最新建議，對於這些仍不受控制的患者，LAMA (long acting muscarinic antagonist) 可以發揮作用。LAMA是治療哮喘的新型成分，最近也是治療嚴重哮喘的一個非常重要的成分，特別是對於肺功能低下且有症狀的患者。從最近發表的研究來看，LAMA 能夠為患者提供額外的支氣管擴張，從而極大地改善他們的肺功能和症狀。 Trelegy (Fluticasone Furoate, Vilanterol, Umeclidinium) 在 2023年2 月份獲得在氣喘治療的健保起伏，成爲了目前在台灣第一也是唯一一個三合一同時獲得 COPD 和 Asthma 的適應症和健保起伏的選擇。在台灣，Trelegy也是唯一一個三合一當中有兩個計量的選擇，Trelegy 100 和 Trelegy 200。在肺功能不加或有症狀的病患若聖潔到 Trelegy，有展現出良好的效果。最後，Trelegy 是在哮喘藥物完整組合的一部分，包括 Relvar 100、Relvar 200、Trelegy 100 和 Trelegy 200，可都在同一 Ellipta 裝置中使用。這提供了靈活性並迎合各種類型的患者，也讓他們根據疾病的嚴重程度在同一台易於使用和易於教學的裝置上輕鬆升階和降解。

通過這次的演示，希望大家從中對於LAMA和Trelegy 200在特定人群中的作用有更深入的了解。

講師簡介：

彰基兒童發展中心主任

彰基兒童神經科主治醫師

陽明交大生物科技學系博士

/台北醫學醫學士

課程簡介：

　IVIG全名為靜脈注射免疫球蛋白(Intravenous immunoglobulin)，一般簡稱為「免疫球蛋白」，免疫球蛋白主要用於治療免疫相關的疾病，如先天或後天性免疫球蛋白低下症、免疫血小板缺乏性紫斑症、川崎病等。免疫球蛋白治療機轉不明，目前公認之作用機轉包括:可中和病態性的自體抗體、作用於巨噬細胞Fc receptor上，阻斷自體抗體跟巨噬細胞結合，減少巨噬細胞的毒性作用、抑制發炎物質釋放。

　對神經性發炎性疾病之療效：免疫球蛋白對於多種神經性發炎疾病有效，研究證據比較齊全的適應症包括: (一)急性去髓鞘性神經炎(AIDP, acute inflammatory demyelinating polyneuropathy, Guillian Barre-syndrome)，屬證據等級Level A的建議；(二) 慢性去髓鞘性神經炎(CIDP, chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy)之長期治療，屬證據等級Level A的建議；(三)中至重度的重症肌無力(Myasthenia gravis, MG)，屬證據等級Level B的建議；(四)多病灶性運動神經病變合併傳導阻滯 (multifocal motor neuropathy with or without persistent conduction block, MMN)，屬證據等級Level B的建議。(五)典型的格林─巴利症候群（Guillain- Barre Syndrome）(六)兒童腸病毒重症。

　以急性去髓鞘性神經炎與重症肌無力來說，免疫球蛋白的治療效果跟血漿置換術一樣好，因此是第一線的治療藥物，此時考量使用免疫球蛋白或血漿置換術癥結點在於健保不給付免疫球蛋白，需自費購買使用，免疫球蛋白價格昂貴，以25 公斤兒童注射0.4 g/Kg/day x 5 days = 2g/kg/day= 50g 計算，需花費十五至二十萬元不等。健保有給付血漿置換術，經濟負擔較輕，但須置入雙槍導管才可進行血漿置換，且置換過程中可能會有低血壓、過敏、感染等風險。

　根據隨機分派對照試驗研究(Randomized control trail)結果看來，以免疫球蛋白長期治療慢性去髓鞘性神經炎(CIDP)比安慰劑顯著有效，但免疫球蛋白與口服類固醇兩種長期治療孰優孰劣尚無定論，目前證據也不足以對免疫球蛋白使用的劑量、頻次等治療細節作建議。

　風險及費用：注射免疫球蛋白發生副作用機率很低，被認為是很安全的治療藥物。注射前會先抽血確定病患不是天生缺乏IgA體質即可注射(註: IgA缺乏者不可注射IVIG，為絕對禁忌症)。神經科一般免疫球蛋白的注射劑量為0.4 g/Kg/day x 5 days，依據病患體重計算，連續注射五天。少數患者注射後可能出現胸悶、心慌、噁心、頭痛、面色潮紅、呼吸困難等症狀，常在注射後1小時內發生，可自行消失。免疫球蛋白注射速度過快，可能出現發熱、多汗、頭暈、腹痛、血壓升高，因此臨床上多以點滴幫浦緩慢靜脈注射10-12小時以減少不適。極少數用免疫球蛋白可能出現過敏反應，有皮疹、溶血、支氣管痙攣等症狀。

　免疫球蛋白(IVIG)對於治療典型的格林─巴利症候群（Guillain- Barre Syndrome)有明確療效，為一線建議之治療藥物，其優點為副作用少、靜脈注射療程簡易，缺點為須自費價格昂貴。其它兒童神經重症需累積更多証據。